Tolwaptan u pacjentów z autosomalną dominującą policystyczną chorobą nerek AD 5

Leczenie stanowiło jedyną zmienną w modelu.24 Dane zostały ocenzurowane, gdy pacjenci wycofali się z badania. Analiza nachylenia spadku czynności nerek była podobna do analizy nachylenia całkowitej objętości nerki. Pierwotne analizy wszystkich punktów końcowych skuteczności zostały wstępnie określone jako analizy zamiaru leczenia danych uzyskanych podczas okresu leczenia, z analizami wrażliwości, które obejmowały dane dotyczące leczenia wstępnego i dane po leczeniu w populacji, która miała zamiar leczyć. Punkty końcowe badania uporządkowano hierarchicznie i przetestowano sekwencyjnie przy użyciu procedur odstąpienia. Dla celów informacyjnych podano przedziały ufności i wartości P dla późniejszych porównań i analiz wrażliwości.
Wyniki
Pacjenci
Rysunek 1. Rysunek 1. Rejestracja pacjenta i wyniki. Przebadaliśmy 2122 pacjentów, z których 1445 losowo przydzielono do grupy otrzymującej tolwaptan lub placebo. Ogółem 1157 pacjentów (80,1%) ukończyło 3-letnie badanie. Podstawowa analiza skuteczności obejmowała 1307 z 1445 pacjentów (90,4%), kluczowa analiza skuteczności wtórnej obejmowała wszystkie 1445 (100%), a kluczowa analiza wtórnego bezpieczeństwa obejmowała 1444 (99,9%). MRI oznacza obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego.
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka demograficzna i kliniczna pacjentów na linii podstawowej. Przebadaliśmy 2122 pacjentów, z których 1445 losowo przydzielono do tolwaptanu (961 pacjentów) lub placebo (484, z pacjentem wycofującym się po randomizacji i przed otrzymaniem jakiegokolwiek badanego leku) (Figura 1). Ogółem 1157 pacjentów (80,1%) ukończyło 3-letnie badanie (77,0% pacjentów z grupy tolwaptanu [2335 lat ekspozycji] i 86,2% pacjentów z grupy placebo [1306 lat ekspozycji]). Prawie połowa pacjentów, którzy na stałe zaprzestali stosowania leku – 46% w grupie leczonej tolwaptanem i 40% w grupie placebo – zgodziła się na telefoniczny kontakt. Główna analiza skuteczności obejmowała 1307 z 1445 pacjentów (90,4%), przy czym 138 pacjentów zostało wykluczonych z powodu wcześniejszego wycofania i braku wymiernych skanów MRI po badaniu kontrolnym. Wszystkich 1445 pacjentów (100%) włączono do kluczowej analizy skuteczności wtórnej, a 1444 (99,9%) włączono do kluczowej analizy bezpieczeństwa wtórnego. Charakterystyka demograficzna i wyjściowa w obu grupach była dobrze zrównoważona (tabela 1).
Przestrzeganie zasad leczenia
Przyczepność przekraczała 90% u 845 z 961 pacjentów z grupy tolwaptanu (88%), ze średnią dawką wynoszącą 95 mg na dobę oraz u 451 z 483 pacjentów z grupy placebo (93%), ze średnią dawką pozorowaną 110 mg na dzień. Spośród pacjentów, którzy ukończyli 36 miesięcy leczenia tolwaptanem, 404 (55%) przyjmowało dużą dawkę (całkowita dawka dobowa 120 mg), podczas gdy 157 (21%) i 179 (24%) przyjmowało dawkę środkową (90 mg ) i niskiej dawki (60 mg)
[więcej w: choroba półpasiec objawy, charakteropatia, chusteczki lateksowe ]