Tolwaptan u pacjentów z autosomalną dominującą policystyczną chorobą nerek AD 3

Przestrzeganie zasad leczenia było samoopisane i potwierdzone za pomocą liczenia pigułek. Unika się stosowania diuretyków i leków hamujących enzym CYP3A4 cytochromu P-450, biorąc pod uwagę ich wpływ na wydalanie moczu i poziomy we krwi tolwaptanu. Instytucjonalna komisja rewizyjna lub komitet etyczny w każdym miejscu zatwierdził protokół; wszyscy uczestnicy otrzymali pisemną świadomą zgodę. Komitet sterujący badaczy i przedstawicieli sponsora, Otsuka Pharmaceuticals, nadzorował projekt badania i postępowanie przy pomocy niezależnego komitetu monitorującego dane i bezpieczeństwa oraz komitetu ds. Zdarzeń klinicznych. Sponsor zebrał i przeanalizował dane. Pierwszy autor bierze na siebie odpowiedzialność za ogólną treść i integralność manuskryptu, przy znacznym współudziale współautorów, którzy wszyscy mieli dostęp do danych i wspólnie postanowili przedłożyć manuskrypt do publikacji. Wszyscy autorzy gwarantują dokładność i kompletność zgłaszanych danych, a także wierność tego raportu dla protokołu. Protokół jest dostępny i został wcześniej opublikowany.12
Oceny prób
Oceny przeprowadzono w punkcie wyjściowym, w randomizacji, raz w tygodniu podczas fazy zwiększania dawki, co 4 miesiące (co miesiąc w Japonii) podczas leczenia i dwa razy pomiędzy i 6 tygodni (z wizytami co najmniej w odstępie tygodnia) po zakończeniu leczenia w 36 miesięcy. Oceny obejmowały badanie fizykalne, ocenę parametrów życiowych, elektrokardiografię oraz badania krwi i moczu. Poziom kreatyniny w surowicy mierzono centralnie za pomocą metody enzymatycznej Roche identyfikowalnej w badaniu IDMS i zgłaszano do dwóch miejsc po przecinku.17 Otrzymano standaryzowane skany MRI nerek, jak opisano w protokole, w punkcie wyjściowym i w 12, 24 miesiącu. i 36 (. 2 tygodnie); w przypadku pacjentów, którzy nie ukończyli badania, ostateczne skany MRI uzyskano w ciągu 2 tygodni przed lub po wycofaniu, jeśli nie zostały nabyte w ciągu poprzednich 6 miesięcy.
Mierniki rezultatu
Pierwszorzędowym punktem końcowym była roczna stopa procentowej zmiany całkowitej objętości nerki. Złożonym drugorzędowym punktem końcowym był czas do oceny postępów klinicznych badacza, zdefiniowany jako pogorszenie czynności nerek (zmniejszenie o 25% wartości odwrotności stężenia kreatyniny w surowicy od wartości pod koniec okresu dostosowania dawki, odtworzone po co najmniej 2 tygodnie); klinicznie znaczący ból nerek wymagający urlopu medycznego, leczenie farmakologiczne (narkotyczne lub ostatnio stosowane środki przeciwbólowe) lub inwazyjna interwencja; pogarszanie się nadciśnienia (zmiany w kategorii ciśnienia krwi, zgodnie z definicją w protokole, lub pogorszenie nadciśnienia wymagające zwiększenia leczenia nadciśnienia); i pogarszająca się albuminuria (według określonych przez płeć kategorii określonych w protokole)
[więcej w: chusteczki lateksowe, leki na serce nazwy, zalecenia po wyrwaniu zęba ]