psychiatra i psycholog warszawa
psychiatra warszawa – psychoterapia warszawa

W kierunku rozwoju leków ukierunkowanych na pacjenta w onkologii ad

Posted in Uncategorized  by admin
August 1st, 2018

Często informacje te gromadzone są w celu zadowolenia zarówno europejskich regulatorów, jak i płatników, którzy dążą do wykazania wartości ekonomicznej. Niestety, te punkty końcowe są na ogół odkrywcze i brakuje hipotez określonych w protokole oraz planów analitycznych lub statystycznych. Dane często nie są dostępne, a wyniki rzadko (lub bardzo selektywnie) są włączane do pierwotnych publikacji wyników badań4 i generalnie nie są przeznaczone do włączenia do amerykańskich etykiet leków onkologicznych. Kluczowe kroki w kierunku rozwoju leków ukierunkowanych na pacjenta. Możemy i powinniśmy dążyć wyżej. Przykłady ruksolitynibu i abirateronu, a także doświadczenia poza onkologią, demonstrują sześć kluczowych kroków, które mogą przenieść rozwój leków w kierunku bardziej skoncentrowanego na pacjencie – takiego, w którym programiści i regulatorzy systematycznie rozważają perspektywy pacjenta w zakresie projektowania, prowadzenia i raportowania pacjentów. badania (patrz tabela) .5
W przypadku ruksolitynibu sponsorem była mała firma, której przywództwo było zaangażowane w uwzględnienie perspektywy pacjenta w kluczowych punktach końcowych badania. Kiedy wczesne doświadczenia kliniczne i opublikowane dane dotyczące populacji docelowej ujawniły konstelację objawów związanych z chorobą, które były uważane za ważne przez pacjentów (krok 1), firma rozpoczęła dyskusje z FDA (krok 2) i współpracowała z naukowcami akademickimi oraz Firma konsultingowa opracowała raport dotyczący wyników pacjentów (krok 3). Ten środek został przetestowany i udoskonalony poprzez zastosowanie u pacjentów reprezentujących populację docelową, zanim został zastosowany w kluczowym badaniu (krok 4). Pytania zostały załadowane do podręcznego urządzenia, z którego pacjenci zgłaszali swoje własne odpowiedzi codziennie, z niemal doskonałym poziomem zgodności – pomimo ich wyniszczających objawów. Firma stale kontaktowała się z FDA i otrzymywała informacje zwrotne w trakcie tego procesu.
Ruksolitynib wykazuje szczególną wartość, jaką PRO zapewnia zrozumienie korzyści klinicznych, gdy badania nie są zaprojektowane do wykrycia ogólnych korzyści przeżycia i zamiast tego polegać na punktach końcowych, takich jak odpowiedź nowotworu, przeżycie wolne od progresji lub nie gorsza. Chociaż ogólnie rzecz biorąc, ruksolitynib stanowi historię sukcesu, pomiar zmęczenia i ubytków HRQOL – które są powszechne i szeroko postrzegane jako ważne dla pacjentów – nie zostały uwzględnione jako kluczowe punkty końcowe, ponieważ FDA miało obawy dotyczące metodologii; te zaniechania skutkowały etykietą zawierającą niepełny obraz doświadczenia pacjenta (kroki 2 i 6 mogły temu zapobiec).
W przypadku abirateronu firma podjęła ryzyko w decydującym badaniu, wykorzystując moc statystyczną do pomiaru czasu stosowania opioidów u mężczyzn z minimalnymi wyjściowymi objawami, gdy niewiele wiadomo o tym punkcie końcowym w raku prostaty (krok 4). Przydatne byłoby również podanie informacji o objawach innych niż ból, które są interesujące dla mężczyzn z tą chorobą; zgodnie z jakościowymi badaniami przeprowadzonymi przed zasadniczą próbą i formalnymi działaniami angażującymi pacjentów, obejmują one takie objawy, jak zmęczenie lub zaburzenia snu (etapy i 5). Chociaż szerokie narzędzie HRQOL było podawane z pozytywnymi wynikami, nie było dla niego planu analizy określonego przez protokół i nie spełniało ono obecnego progu metodologicznego FDA (kroki 2 i 6).
Aby te kluczowe kroki były podejmowane rutynowo, konieczna jest zasadnicza zmiana orientacji kulturowej wśród twórców leków i recenzentów regulacyjnych
[podobne: chusteczki lateksowe, charakteropatia leczenie, przeglądarka internetowa skierowań do sanatorium ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: charakteropatia leczenie chusteczki lateksowe przeglądarka internetowa skierowań do sanatorium